Vědcům se podařilo zastavit postup smrtelného onemocnění mozku. Za úspěchem stojí deset let stará metoda, která zatím u člověka nebyla úspěšná. Na jejím začátku byl virus HIV. Neurolog Patrick Aubourg z největší francouzské biomedicínské agentury INSERM se svými kolegy z pařížské nemocnice Saint-Vincent de Paul, vyvinuli léčbu neurodegenerativního onemocnění vázaného na X chromozóm označovaného jako ALD.
Jde o adrenoleukodystrofii, neurodegenerativní onemocnění postihující mladé muže. Onemocnění postihuje myelinové pouzdro, které je pro zachování správné funkce mozkových buněk nezbytné. Příčinou nemoci je mutace genu kódujícího ALD protein, základ myelinu. Nemoc postihuje jen chlapce a projeví se u nich mezi šesti až osmi lety jejich věku. Tehdy začnou mít problémy s pamatováním si, učením, později nemocní mají problémy se zrakem, sluchem, přidává se epilepsie, nepoznávají okolí a většina z nich před dosažením pohlavní dospělosti umírá.
Aubourg se svými kolegy odebrali dvěma nemocným pacientům jejich nemocné krevní buňky (hematopoetické kmenové buňky) a ty se jim snažili opravit. Zdravý gen jim do buněk vpravovali virem, kterého zbavili jeho nebezpečnosti a současně do něj vložili správný gen pro tvorbu ADL proteinu (lidský gen ABCD1). Virům, které se k takovým přenosům genů používají, se říká vektory. Nejde o viry v pravém slova smyslu, ale o poněkud „vykuchané“ původce zlých nemocí, kteří již nejsou sto infekcí ublížit.
Před vnesením opravených krevních buněk do těl pacientů ale bylo nutno udělat ještě jeden zákrok - zničit buňky kostní dřeně. Udělali to ozařováním. Tím zabránili, aby se chlapcům v tělech dále množily buňky s poškozeným genem. Pak následovala infuze opravených buněk. Po roce a něco po léčbě chlapcům provedli skeny mozků a testy na schopnost se učit. Ukázalo se, že léčba opravenými buňkami degenerativní proces zastavila. Další vyšetření mozku, které následovalo rok po prvním vyšetření, zastavení procesu degenerace mozkové tkáně potvrdilo.
Nadějné na této nové metodě je, že se léčeným nevyvinuly v mozku nádory. Zhoubné zvrhnutí mozkových buněk a leukemie byly nešvary, které zhatily plány celé řady původně nadějných genových terapií. Pravdou je, že opravené geny se při minulých léčebných terapiích převážně vnášely do buněk pacientů pomocí vektorů připravených z retrovirů.
I když počet úspěšných léčebných zákroků s vektory na bázi viru HIV je zatím malý, zdá se, že se vědcům přece jen podařilo zákeřné onemocnění mozku zvládnout. Je tak trochu paradox, že za napravením pošramocené reputace genových terapií stojí původce AIDS.
Pramen: INSERM
Diskuze:
