RNA interference není lidským vynálezem. Jako obvykle jsme ji „ošlehli“ z přírody. Je nastartována přítomností dvojšroubovicové molekuly RNA. Tento proces se zřejmě vyvinul jako ochranný mechanismus proti virům vybaveným dědičnou informací v podobě dvojité šroubovice RNA. Buňky se naučily ničit mRNA, která odpovídá pořadím písmen genetického kódu této dvojité šroubovici RNA a nadobro tak vypnou produkci bílkovin, která se podle této mRNA v buňce vyráběla. Je jasné, že tak je zabráněno viru v tom, aby si nechal buňkou vyrábět své bílkoviny. Jak už to v přírodě chodí, naučila se buňka mechanismu využít i pro jiné účely, např. pro regulaci genů. Taková vlastní dvojitá šroubovice RNA působí jako účinná brzda genu a přitom nepůsobí na úrovni DNA. Gen ať si klidně dělá co chce, RNA interference zabrání tomu, aby buňka pocítila důsledky „práce“ tohoto genu. Pokud bychom si dění v buňce rozdělili na tři patra: gen – RNA – bílkovina, pak RNA interference reguluje dění v buňce na úrovni „druhého patra“.
RNA interference se ukázala jako účinný „vypínač“ genů v mnoha pokusech, z nichž první proběhly na modelovém červu Caenorhabditis elegans koncem devadesátých let 20. století. Jasně se prokázalo, že dokáže úžasné kousky i v lidských buňkách. Nyní tedy aspiruje na praktické uplatnění.
Degenerace sítnice je vyvolána nadměrným růstem krevních kapilár, které mají křehké stěny, praskají a krev, která se z nich vylévá, pak ničí světločivné buňky. Za růst krevních kapilár může zvýšená produkce růstového faktoru VEGF. V Acuity Pharmaceuticals vyvinuli krátkou dvojšroubovici RNA (tzv. siRNA čili small interfering RNA – česky „malá interferující RNA“ ) označovanou kódem Cand5. Tato siRNA má pořadí „písmen“ genetického kódu shodnou s částí mRNA, podle které se v buňkách tvoří růstový faktor VEGF. Měla by proto zajistit rozložení mRNA pro VEGF a tím vlastně příslušný gen „vypnout“. V oku by se už neměly o překot tvořit nové bílkovinné molekuly růstového faktoru VEGF, neměly by tu zběsile růst kapiláry a nemělo by docházet k poškození sítnice.
V první fázi klinických zkoušek bude pacientům podáván Cand5 přímo do nitra oka a lékaři budou sledovat, jestli to pacientům neškodí. Teprve v případě, že se neukážou nežádoucí vedlejší účinky, bude zahájena druhá fáze zkoušek, při nichž už půjde o posouzení léčebného efektu. Prozatím proběhly experimenty na opicích a ty naladily kapitány Acuity Pharmaceuticals na optimistickou notu. Zdá se, že buňky sítnice produkující VEGF podávanou siRNA přímo hltají.
„Jsou to takové popelnice,“ přiblížil chování těchto buněk vedoucí projektu Samuel Reich z Acuity Pharmaceuticals. „Skončí v nich každý cizí materiál, který se ocitne uvnitř oka.“
Degenerativní změny sítnice (tzv. AMD čili age-related macular degeneration) vyvolávající ztrátu zraku mají dvě formy – „mokrou“ (vlevo) a „suchou“. Při „suché“ AMD se na sítnici usazuje materiál, který je zplodinou metabolismu buněk sítnice a který je na snímku patrný jako světlejší skvrny. Tato forma AMD je mnohem častější, než „mokrá“ AMD, při které dochází k nadměrnému růstu krevních kapilár a krvácení, z jejich narušených stěn. Nový druh léčby pomocí siRNA je zaměřen na „mokrou“ AMD“.
Těm, kteří by si rádi udělali představu, jak funguje siRNA, doporučujeme vřele animovaný „film“ z webu časopisu Nature