Hemofilie je vrozená porucha krvácivosti a odhaduje se, že jí trpí v celosvětovém měřítku 30 – 40 milionů lidí. Těžké formy hemofilie jsou způsobeny nepřítomností faktorů na srážlivost v krvi (koagulační faktory). Zmíněné faktory se vyrábí izolací z lidské krve, nebo se k tomu používají buňky z plodů křečka, které jsou kultivovány v tkáňové kultuře. Nyní přichází firma AquaGene s nápadem vyrábět faktor srážlivosti za pomoci ryb. Na to abyste její produkt našli v lékárně je ještě brzo, ale je dost pravděpodobné, že se tento produkt setká s komerčním úspěchem, a že se z něj stane precedens, který průmyslové výrobě proteinů rybami otevře stavidla.
Norman Maclean, výzkumný pracovník University of Southampton z Velké Británie k tomu říká: „Kromě faktoru srážlivosti krve máme připraveno dvacet dalších lidských proteinů, které se používají k zachraňování lidských životů, a které by mohly být rybami produkovány. Jsou to proteiny k léčení onemocnění plic, jater a dokonce k léčení různých nádorů. Angličan Maclean pracoval na produkci lidského koagulačního faktoru VII u ryb společně s Američany z firmy AquaGene z Alachua na Floridě.
V prvopočátcích léčby hemofilie byly faktory srážlivosti získávány z lidské krve, ale těm co takový lék dostávaly, nebo jej ještě dostávají, hrozí řada rizik, například možný přenos virových onemocnění, prionů, alergie...
Alternativou získávání faktorů z lidské krve je jejich výroba za využití geneticky modifikovaných buněk křečků. Tímto způsobem tento lék pod názvem NovoSeven vyrábí firma NovoNordisk. Kultivace savčích buněk je ale drahou záležitostí a jedna injekční dávka léku připravená touto cestou se může pohybovat až v řádu 10 000 US dolarů. Spotřeba léku stoupá a tak není se co divit, když se řada firem snaží o to jak jej učinit dostupnější.
Potřeba faktoru VII roste
Jsou dva hlavní krevní faktory srážlivosti, jejichž porucha může navodit hemofilii. Faktor VIII a faktor IX. Vyráběný lék NovoSeven (jehož účinnou látkou je faktor VII) je funkční bez ohledu na to, který ze zmíněných faktorů nemocnému chybí. Také pro další důvod nárůstu světové potřeby krevních faktorů nemusíme chodit daleko. Je jím počet zranění ve válečných konfliktech a teroristických akcích. Lékaři, nacházející se nyní v Iraku, používají k zastavení vnitřního krvácení při střelných poraněních, bombových atentátech stále častěji přípravek NovoSeven, a to i přesto, že pro jeho podávání nejsou opodstatněné důvody.
Za této situace přichází firma AquaGene, která předpokládá, že se jí podaří vyrábět konkurenční produkt přípravku NovoSeven, obsahující Faktor VII, a to mnohem levněji. Dopomoci jim v tom má ryba tilapia.
Tilapie je rychle rostoucí sladkovodní ryba, která je široce používaná k chovu ryb na jídlo. Maclean již obhospodařuje a produkuje několik linií transgenních tilapií, které lidský faktor VII ve své krvi produkují. JMacleanův tým postupoval tak, že k lidskému genu na tvorbu faktoru VII, nejdříve přidali genetický „vypínač“ pocházející z tilapie. Celý tento konstrukt pak použili pro vytvoření transgenních tylapií. Protože si lidský gen nese svůj rybí zapínač, spouští se v játrech ryb činnost lidského genu a tvoří se protein (faktori VII), který se uvolňuje do krve ryby, ze které jej lze izolovat.
Každý mililitr lidské krve obsahuje přibližně 500 nanogramů faktoru VII. Maclean prohlašuje, že u transgenních ryb jsou již nyní schopni s touto hladinou soupeřit. A jak dodává, do roka by měli mít tilapie, které budou dávat žádoucího proteinu desetkrát více.
Další krok bude přesvědčit ty kdož rozhodují o použití, že rybami vytvořený protein je stejně dobrý, jako ten co si vyrábí lidské tělo a že je tedy bezpečný. Výzkumníci již rybami vytvořený (ne rybí!) protein na vzorcích krve hemofiliků, ale bude potřeba dalších doložení kvality.
Firma AquaGene má našlápnuto pěkně ze široka, protože jiná skupina jejích odborníků na genetiku sonduje možnost produkce proteinů rostlinami, a pokud se jim bude dařit, nepřijdou zkrátka ani vlákna larvy bource morušového dojené vemenem krav. Transgenní tilapie jsou ale momentálním favoritem v něž jsou vkládány naděje na brzké zisky.
Vyjde to?
Je dost pravděpodobné, že firmě AquaGene její záměr vyjde, protože mají na své straně pádný argument – není známa žádná nemoc, která by byla přenosná z ryby na člověka. Navíc transgenní ryby jsou relativně jednoduche k pořízení a tím je jejich produkce levná. Kolik stála příprava transgenních tylapií vedení fimy nezveřejnilo.
Pro srovnání lze uvést, že při produkci jiných látek u skotu se kalkuluje řádově v milionech, dolarů, pochopitelně. K nevýhodě NovoSevenu můžeme připočítat i to, že při výrobě účinné látky buňkami v tkáňové kultuře, musí být křeččím ledvinným buňkám doslova podstrojováno. Aby vůbec buňky rostly, musí se jim do roztoku, ve kterém plavou přidávat telecí sérum. Toto sérum z telat obsahuje celou řadu proteinů, které se od výsledného produktu nedají zcela odstranit a jejich, byť malé množství, může navozovat, a také navozuje, alergické reakce. Pokud se u pacienta jednou taková alergická reakce objeví, prakticky to znamená, že uvedený lék už nebude moci nikdy užívat a nebo jen s velkým rizikem
Tilapie roste rychle a tak lze rychle zareagovat na požadavky trhu. Problémem ale mohou být požadavky, které na chov transgenních ryb jsou kladeny z obav aby nemohly uniknout do volné přírody. Neměl by to být ale problém nepřekonatelný.
Pokud se firmě AquaGene podaří sestrojit GM tilapii, která bude produkovat 10x větší koncentraci faktoru VII, než má krev lidská, budou mít doslova „zlatou rybku“, která bude, díky pohádkovým ziskům z jejího produktu, plnit jakékoliv přání.