Konvenční léčba poškozených genů
Konvenční genová léčba spočívá v úpravě viru, který vnáší žádoucí kousek DNA do buněčného geonomu. Viry jsou ale schopné pojmout a přenést jenom krátkou sekvenci DNA.  Navíc se ukazuje, že úsek DNA se touto metodou někdy zabuduje na nevhodné místo (tak jako se tomu již stalo v případě pokusu genové léčby u dvou chlapců ve Francii), a pak místo aby tato léčba pomohla, spustí rakovinu. 

Metoda umělého chromosomu
Metoda, při které se přidává do buňky zcela samostatný chromosom, toto nebezpečí, že se vnášená informace  zabuduje do nesprávné lokality, vylučuje. Tato nová metoda má ale i jiné přednosti. Místo krátkých kousků, přenášených virovým vektorem, umožňuje  přenést pořádnou porci DNA. To se ukazuje být přínosem při léčbě některých nemocí, při kterých je poškozen gen na více místech a nebo genů několik. Možnost  doručit do buňky celý velký  gen a nebo celou sadu genů současně otevírá nové možnosti léčby řady nemocí. Z těchto důvodů  pracuje na tvorbě umělého chromosomu celá řada výzkumných týmů. Jedním z těchto pracovišť je společnost  Athersys v Clevelandu ve státě Ohio (USA). Podobnou cestou jako zvolili v Clevelandu  se ubírá většina výzkumných pracovišť. Jedná se o tvorbu umělého chromosomu takzvaně "od samého počátku". Chromosom sestavují z jeho základních stavebních kamenů  a  jejich postupným sestavováním ve větší celek.
Společnost Chromos (Molecular Systems) z Burnaby v Britské Columbii, ale zvolila pro tvoření nepřirozených chromosomů jinou cestu.  Svůj umělý chromosom tvoří z již vytvořených částí  normálního myšího chromosomu. Tento jimi sestavený umělý chromosom se u myší chová stejně jako jeho přirozené protějšky. Duplikuje se když se buňka dělí a přenáší se na potomstvo z generace na generaci.

Dědičné nemoci
Vědci nyní ukázali, že umělý chromosom může být užitečný při léčbě, kde příčinou je poškození genů. Výzkumníci začali pracovat se dvěma liniemi buněk, které mají umělý chromosom a do tohoto umělého myšího chromosomu vpravili gen pro lidský hormon erythropoetin. Buňky s tímto umělým chromosomem vpravili injekcí do myší. Následovalo to, co vědci předpokládali - u zvířat došlo ke zvýšení počtu červených krvinek. Ukázalo se, že umělý chromosom je funkční.
Když je umělý chromosom funkční u myší, není důvod, proč by neměl být funkční také u lidí. A to znamená, že pomocí umělého chromosomu, vpraveného do buněk, například do lidských  kmenových buněk  a jejich následným vpravení injekcí do krevního oběhu nemocných, bude možno léčit celou řadu nemocí, například hemofilii. 
Nápad kombinovat genovou terapii s dodávkou celých buněk do nemocného organismu se jeví velmi perspektivní. Pracovníci firmy Chromos vytvořili  umělý chromosom tak, že do něj další sekvence mohou být  přidány ve specifickém místě. Chromosom umožňuje „přijmout“ jeden, nebo několik genů a to až do délky jeden a půl milionu bází! Žádný jiný způsob vpravovat tak dlouhé genové sekvence do buněk neumožňuje.

Další souvislosti
U řady lidí vzbuzuje tato metoda obavy především proto, že umělý chromosom je odvozen z myšího chromosomu. Představitelé firmy Chromos ale tvrdí, že není jediný důkaz, který by potvrzoval, že jimi vytvořený chromosom obsahuje nežádoucí elementy, jako například zapomenuté myší geny. Podle některých vědců v opozici,  jakým je Huntigton Willard z Duke Univerzity v Durhamu ze Severní Karoliny,  musí nyní vědci z Chromosu provést nejdříve řadu testů kterými prokáží, že jejich produkt je stabilní a že také zajišťuje trvalou a stabilní produkci žádoucích léčebných proteinů. Nějaké krátkodobé zlepšení by totiž nemělo význam. Svoje obavy opírá o některé nedávné studie uskutečněné jinými výzkumnými pracovišti, které naznačují, že umělé chromosomy nemusí být tak stabilní, jako je tomu u přirozených chromosomů. Zdá se, že jenom čas může prověřit, který z vědeckých táborů má pravdu.  Neméně zajímavé bude sledovat co bude obnášet skutečnost, že člověk si ponese nějaký ten chromosom navíc.

Společnost Chromos a další výzkumné týmy, které se zabývají sestavováním umělých chromosomů, mají podle svých vyjádření na mysli jen prospěch genové léčby. Dopad jejich činnosti ale může znamenat více než jen léčbu. Někteří výzkumníci již v souvislosti s přidáváním umělých chromosomů hovoří o velmi slibné metodě  inženýrského vylepšování lidských zárodečných buněk. Jsou i tací, kteří již nemají nejmenší pochybnosti o tom, že jednou bude pro naše děti běžné mít 47 chromosomů. A možná i víc.

Tak vypadá „Lucy“,  první transgenní myš, kterou stvořili vědci z Chromosu a která má ve svém geonomu umělý chromosom. Potomci Lusy rovněž dědí umělý chromosom a ten se u nich chová jako chromosom přirozený a přenáší se již na čtvrtou generaci potomků.

Společnost Chromos nazývá svojí metodu ACE systém (Artificial Chromosome Engineering System). Na obrázku je kultura buněk křečka, která obsahuje lidský umělý chromosom (zbarven zeleně). Na umělém chromosomu je červeně zbarvená část, která nese satelitní DNA, která je typická pro lidský patnáctý chromosom, ze kterého byl umělý chromosom vytvořen.