Genová terapie, nebo chcete-li „léčba genem“, má jednoduchý princip. Do nemocného těla je vnesena dědičná informace, podle které si tělo samo vyrobí lék. Může to být bílkovina, která pacientovi chybí v důsledku poškození vlastního genu. Může to být enzym pro výrobu léku, který přednostně zabije nádorové buňky (léčba rakoviny představuje asi 70% všech klinických zkoušek genové terapie). Nabízejí se i DNA-vakcíny, které jsou tvořeny geny choroboplodných zárodků. Podle nich si člověk vytvoří cizí bílkovinu a připraví tak svůj imunitní systém na vpád nebezpečného vetřelce.

První  pokusy o genovou terapii proběhly už v roce 1990, ale nedá se říct, že by se za ta dlouhá léta metoda dokázala zbavit dětských nemocí. Naopak, má na svém kontě několik výrazných neúspěchů. Smrt dobrovolníka, jehož tělo nesneslo dávku virů  použitých pro „vpašování“ léčebných genů, a dva případy leukémie malých hochů, u nichž se lékaři pokusili vyléčit dědičnou nedostatečnost imunitního systému.

Už z tohoto stručného ale velmi smutného výčtu vyplývá, že úkolem číslo jedna pro genovou terapii je nalezení bezpečné metody vnášení genů. Za velmi nadějné jsou v tomto směru považovány poslední výsledky experimentů Jona Wolffa z University of Wisconsin. Jeho metoda přenosu genů je založena na jednoduchých injekcích „nahé“ DNA do těla pacienta. Výhodou postupu je jeho jednoduchost a fakt, že samotná DNA nedráždí imunitní systém příjemce tak jako bílkoviny – např. obalové bílkoviny virů používaných pro pašování genů do těla nemocných. Injekce do žil odvádějících krev z dané oblasti těla vyústila v zabudování léčebného genu do všech příslušných svalových skupin. Gen se tu navíc probudil k činnosti a čile vyráběl bílkovinu, kterou kódoval. Injekci lze provádět opakovaně a volit cíleně místo genetického léčebného zásahu.

Wolff zatím provádí pokusy jen na laboratorních zvířatech, ale ty přinášejí pozoruhodné výsledky. Například injekce genu pro dystrofin zajistila výrobu tohoto proteinu ve svalech myší, jež v důsledku genetického defektu dystrofin postrádají a trpí obdobou lidské choroby zvané Duchenneova svalová dystrofie. 

Už v osmdesátých letech publikoval Wolff v Science šokující experimenty, při kterých dokázal vpravit funkční geny do valu obyčejnou injekcí. Později se zaměřil na injekce do tepen přivádějících krev k postiženým tkáním a orgánům. Nebyl však s metodou příliš spokojen, protože injekce do tepny s sebou přeci jen nese určité riziko. Zkusil tedy mnohem jistější injekci do žíly a opět překvapivě uspěl. Dokázal vpravit značnou porci genu nejen do svalů ale třeba i do jater.

Jon Wolff odhalil vnášení „nahé DNA“ v osmdesátých letech více méně náhodou. Zkoušel vylepšit přenos genů do tkání injekcí  DNA s některými lipidy a kontrolní experimenty prováděl se samotnou DNA. Když kontrolní zásahy přinášely lepší výsledky než speciálně vyvíjená směska lipidů, myslel si, že technici prohodili zkumavky s testovanými preparáty. Záhy se ale přesvědčil, že lipidy jsou při přenosu genů jen na překážku a že samotná „nahá DNA“ funguje nad očekávání dobře.

Molekula dystrofinu chybí v důsledku vrozené genetické poruchy lidem stiženým Duchenneovou svalovou dystrofií. Gen pro tuto bílkovinu je příliš velký, než aby se dal nacpat do virů, které by jej vnesly do těla pacientů. Injekce nahé DNA s eproto jeví jako podstatně nadějnější metoda léčby.

Duchenneova svalová dystrofie je vyvolána poškozením genu na pohlavním chromozomu X a proto jí většinou trpí chlapci. Dívky s dvěma chromozomy X mají přeci jen větší šanci, že se jim v těle nesejdou oba chromozomy s poškozeným genem. Jde o nemoc neobyčejně krutou, která postupně ničí svaly v těle své oběti. Nakonec postihne i svaly zajišťující polykání, dýchání a srdce. Postižení lidé umírají kolem třicítky.