Před rokem proběhala světem zpráva, podle které Mark Tuszynski voperoval osmi pacientům stiženým Alzheimerovou chorobou do mozku buňky jejich vlastní pokožky geneticky upravené tak, aby produkovaly značné množství nervového růstového faktoru (NGF). Tento faktor, jehož objev byl v roce 1986 po právu odměněn Nobelovou cenou,  pomáhá neuronům „přežít“. Tuszynski doufal, že pořádná porce NGF zbrzdí úhyn neuronů v mozcích pacientů postižených Alzheimerovou chorobou.

Na buňky pokožky padla volba hned z několika důvodů. Tyto buňky se pacientům snadno odebírají, dobře se množí v laboratorních podmínkách a ani s úpravou jejich dědičné informace nejsou větší problémy. Když jsou přeneseny do tkáně tvořené hustě nahlučenými buňkami (a mozek je takovou tkání), pak ztrácejí vhodné podmínky pro růst a jejich množení se zastaví. Díky tomu snad nehrozí, že se transplantované buňky zvrhnou v nádor. Vzhledem k tomu, že pro zákrok byly použity pacientovy vlastní buňky, nepotýkal se Tuszynski s problémem nežádoucí odmítavé reakce imunitního systému.

Nyní je jasné, že Tuszynského předpoklad vyšel. Demence pacientů se sice nezastavila, ale její tempo kleslo na polovinu. Současné léky předepisované lidem s Alzheimerovou chorobou dovedou zpomalit postup demence jen o 5%. Důkladné vyšetření mozku také odhalilo výrazně vyšší prokrvení. To všechno napovídá, že buňky v mozku ještě žijí a produkují NGF.

Mark Tuszynski se pokusil využít pro přesné umístění geneticky modifikovaných buněk spolupráce s pacienty. Prvním dvěma dobrovolníkům lékaři navrtali malý otvor do lebky a tím prostrčili dlouhou jehlu, kterou pak pronikali hlouběji  do mozku.  Pacient měl lékařům referovat o jakékoli vzpomínce nebo pocitu, jaký se mu během zákroku vybaví. Navzdory tomu, že měli pacienti hlavu upjatou ve speciálním rámu, ani jeden nevydržel se nepohnout. V obou případech došlo ke krvácení do mozku a v jednom případě dokonce ke smrtelnému srdečnímu záchvatu. Proto byli zbývající pacienti už operováni v plné narkóze.

Mark Tuszynski se obává, že buňky pokožky nakonec přestanou produkovat NGF a příznivý efekt léčby odezní. Proto už připravuje další pokusy, během nichž chce pacientům do mozku vstříknout virus, který by do nervových buněk vnesl gen pro NGF a zajistil tak produkci potřebného růstového faktoru přímo samotným mozkem pacienta.

Většina lékařů se shoduje v tom, že Tuszynského práce je obrovským příslibem do budoucna. Prozatím ale zachovávají značnou zdrženlivost. Pacientů, kteří prošli léčbou, je málo a ani roční doba není dostatečně dlouhá na to, aby se mohly projevit všechny komplikace, jež připadají do úvahy.

„Je to jen první z dlouhé řady studií, jež musejí následovat,“ říká americký  neurolog Dave Holtzman z Washington University v St. Louis.

Snímek poloviny zdravého mozku (vlevo) a poloviny mozku pacienta stiženého Alzheimerovou chorobou. Úbytek nervové tkáně při nemoci je děsivý.

 Mark Tuszynski dosáhl u osmi pacientů genovou terapií Alzheimerovy choroby výsledků, které se zdají neuvěřitelné. Vyléčení ale ani genová terapie zatím nepřináší. 

 Tuszynski spolu s neurochirurgem Hoi Sang U při diskuzi o průlomové operaci, která je možná prvním krokem na cestě ke genové terapii mozku.

Nervový růstový faktor provádí v mozku mnoho věcí. Na obrázku je vidět počítačový model jeho interakce s jedním z mnoha receptorů (vazebných bílkovin) na povrchu nervových buněk.