V současnosti patří k nejznámějším obětem choroby britský fyzik Stephen Hawking. Průběh amyotrofní laterální sklerózy je individuální. U někoho postupuje děsivě rychle a končí úplným ochrnutím a úmrtím. U jiných pacientů si dává na čas. Příčina choroby není ve většině případů známá. K dispozici není spolehlivý lék, i když některé nové preparáty dovedou průběh Lou Gehringovy choroby zpomalit.
Lékaři doufají, že dokážou nahradit odumřelé neurony pacientů s amyotrofní laterální sklerózou buňkami vypěstovanými v laboratoři. První významný krok k naplnění tohoto ambiciózního plánu uskutečnil tým pod vedením Kevina Eggana z bostonského Harvard Stem Cell Institute a Christophera Hendersona z newyorské Columbia university. Vědci odebrali kožní buňky dvěma ženám ve věku 82 a 89 roků, které trpí vzácnou dědičnou formou amyotrofií laterální sklerózy.
Američtí vědci nejprve přeměnili kožní buňky obou pacientek na universální buněčnou surovinu, na tzv. indukované pluripotentní kmenové buňky. Z těch je možné v laboratoři vypěstovat jakýkoli z 230 typů buněk dospělého lidského těla. K tvorbě indukovaných pluripotentních kmenových buněk z kůže využili Američané výsledky výzkumu japonského biologa Shinyi Yamanaky. Pomocí virů upravených metodami genového inženýrství vnesli do kožních buněk čtveřici genů. To stačilo, aby buňky ztratily specializaci buněk pokožky a proměnily se na „tvárné“ indukované pluripotentní kmenové buňky. Z těch pak Egganův a Hendersonův tým v laboratoři vypěstoval neurony.
Buňky vypěstované pacientům „na míru“ z jejich vlastních vysoce specializovaných buněk, např. z buněk kůže, jsou snem lékařů. Výsledky Egganova a Hendersonova výzkumu zveřejněné v prestižním vědeckém časopise Science jsou prvním důkazem, že naplnění této vize je v zásadě možné.
„Je to důležitý krok vpřed,“ ocenil v rozhovoru pro časopis New Scientist úspěch amerických kolegů britský biolog Ian Wilmut, který se proslavil naklonováním ovce Dolly. V současnosti se přeorientoval na výzkum indukovaných pluripotentních kmenových buněk považovaný za jeden z nejslibnějších biomedicínských oborů.
Výsledky Egganova a Hendersonova pokusu zatím nenajdou přímé uplatnění v léčbě. Nad získanými „náhradními“ neurony se vznáší hned několik otazníků. Není jasné, zda jsou zcela plnohodnotné a plnily by v těle pacientů všechny potřebné role. Eggan je chce nejprve vyzkoušet v zárodcích kuřat a myší. I kdyby tyto testy dopadly na jedničku, ani pak to neznamená, že lze buňky použít k náhradě uhynulých neuronů u pacientů s amyotrofií laterální sklerózou. Shinya Yamanaka prokázal, že indukované pluripotentní kmenové buňky jsou zvýšeně náchylné k nádorovému bujení. Za současného stavu poznání by léčené pacienty ohrožovala rakovina.
Eggan chce získané neurony využít k odhalení tajů vzniku amyotrofií laterální sklerózy. V laboratorních podmínkách budou vědci zkoumat vlastnosti neuronů vypěstovaných z buněk pacientů s Lou Gehringovou chorobou a srovnávat je s činností neuronů získaných stejným postupem z kožních buněk zdravých lidí. Snad jim odhalené rozdíly napovědí, co neurony pacientů s amyotrofií laterální sklerózou zabíjí a jak tomu co nejúčinněji předcházet.