CRISPR. Kredit: McGovern Institute for Brain Research at MIT.

Po skončení druhé světové války obě dvě vítězné velmoci vykradly německý raketový program a zahájily dobývání vesmírného prostoru. V roce 1955 Američané vyhlásili svůj záměr vypustit v letech 1957-58 první umělou družici Země. Tím zahájili Vesmírný závod (anglicky Space Race), neoficiální, ale přitom nesmírně dravé, napínavé a vzhledem k nemalému počtu obětí také dost nebezpečné soupeření v dobývání a průzkumu vesmírného prostoru. Američané na začátku závodu trestuhodně podcenili možnosti tehdejších sovětských raket a první body v tomto legendárním souboji sbíral Sovětský svaz. V USA se oklepali, založili agenturu vojenských kreativců ARPA, později DARPA, převzali iniciativu ve vesmírných technologiích a nakonec ve Vesmírném závodu slavně zvítězili, když Neil Armstrong vylezl z přistávacího modulu v Moři Klidu na Měsíci.

Carl June. Kredit: MIT.

Vesmírný závod byl sice pěkně ostrý, šíleně drahý a nebral si servítky, ale přinesl lidstvu naprosto nevídaný vědeckotechnický rozmach, jehož plody sklízíme dodnes. Není divu, že se mnohým po takovém závodu stýská. A právě v těchto dnech se po světové síti začalo šeptat o novém velkolepém soupeření. Podle všeho právě začalo. Neodehrává se ve vesmíru, ale přímo uvnitř nás, v lidském genomu. Tohle je Závod v biomedicíně, mezi Spojenými státy a Čínou, která na pozici velmoci a vyzyvatele USA nahradila vyčerpané Rusko.

O co vlastně jde? V poslední době sledujeme raketový nástup technologie CRISPR, původně důmyslného imunitního systému bakterií, který teď genetičtí inženýři hackli a používají ho jako genomový editor. CRISPR/Cas9 i další jeho varianty představují překvapivě jednoduchý, levný a účinný nástroj, se kterým je možné editovat DNA v živé buňce. I když se už objevují nové, možná ještě účinnější nástroje, jako například editace genomů založená na peptidových nukleových kyselinách PNA, podle mnohých je právě CRISPR momentálně tím nejlepším, čím můžeme přepisovat DNA. Otázkou jenom je, čeho všeho se s CRISPRem odvážíme.

CRISPR/Cas9. Kredit: Charpentier & Doudna (2013), Nature.

Dnes se ukazuje, že USA jsou stejně jako ve Vesmírném závodě pozadu. Na tahu je Čína a užívá si to plnými doušky. Onkolog Lu You a jeho kolegové v Západočínské nemocnici z města Čcheng-tu v provincii S’-čchuan koncem října zahájili léčbu agresivní rakoviny plic buňkami, které editovali pomocí CRISPRu. Lu a spol. získali z krve pacientů imunitní buňky a editorem CRISPR/Cas9 jim vypnuli gen PD-1. Tento gen totiž za normálních okolností funguje jako brzda imunitního systému, který je nutné držet na uzdě. Potíž je v tom, že nádory tuhle funkci genu PD-1 zneužívají. Čínští badatelé počítají s tím, že buňky pacientů s vypnutým genem PD-1 vyrazí do boje a jinak prakticky neléčitelnou rakovinu plic porazí. Čínský experiment je zaměřený zejména na bezpečnost pacientů. Deset dobrovolníků prověří, jestli editované imunitní buňky nepředstavují pro lidi příliš velké riziko.

Kdo se stane Neilem Armstrongem v Biomedicínském závodu? Kredit: NASA / Edwin E. Aldrin, Jr.

Mezi onkology po celém světě je cítit vzrušení. Tohle je šance. Teď bude možné pomáhat lidem tím, že upravíme DNA klíčových buněk. Pro Naiyera Rizviho z Medicínského centra newyorské Kolumbijské univerzity je technologie CRISPRu fantastická. K praktickému využití tohoto konkrétního postupu je sice poněkud skeptický, vše ale ukáže průběh experimentu v Západočínské nemocnici. A je to jenom začátek, možné celé nové éry onkologie.

Specialista na imunoterapii Carl June z Pensylvánské univerzity ve Filadelfii bere čínský experiment jako výstřel ze startovací pistole. June je jedním z prominentních členů amerického týmu Biomedicínského závodu a už teď mu je jasné, že budou mít plné ruce práce, aby Číňany dohnali. Američané chtějí zahájit svůj první experiment brzy na jaře 2017, a Číňané chtějí už v březnu 2017 na Pekingské univerzitě spustit hned tři klinické zkoušky s technologií CRISPR najednou, v léčbě rakoviny močového měchýře, prostaty a ledvin.

Video:  Genome Editing with CRISPR-Cas9

How CRISPR lets us edit our DNA (Jennifer Doudna, české titulky)

Literatura
Nature News 15. 11. 2016.