Tento článek je o poruše genu, který má na starosti syntézu proteinu, jež je součástí buněk pigmentové vrstvy oční sítnice. Gen nese označení RPE65. Je společný pro člověka i zvířata. Jeho poruše se u lidí říká LCA. Jde o začáteční písmena učeného názvu Leberova kongenitální amauróza. Není to nic jiného než termín označující slepotu. Míní se tím trvalá, úplná a nevyléčitelná ztráta zraku bez světlocitu.
Před časem jednoho amerického očaře napadlo, jak by se dala mutace genu RPE65 léčit. Jmenoval se Geoffrey Aguirre. Jal se poškozený gen v buňkách sítnice nahrazovat genem správným. Aguirre si tento zákrok zkoušel na zvířatech. Zmínky o pokusech na psech proběhly odborným tiskem v loňském roce.
U pokusných psů vypadaly výsledky nadějně. Lékaři u slepých psů zjišťovali po léčbě v příslušných mozkových centrech stejné aktivity, jako u psů, kteří měli zrak v pořádku. Zrak se částečně vracel i čtyřletým psům.
Na poškozené geny se daří vyzrát klasickým způsobem genové terapie, kdy se patřičný úsek genu namnoží a k jejich přenosu do buňky se použije virus. V podstatě se jedná o neškodný virus, jež má ve své genetické informaci i tu, jež je oním opraveným lidským genem. Touto infekcí se nakazí buňky, do kterých gen potřebujeme dostat.
Do klinických testů se pustily mezinárodní týmy oftalmologů z Pensylvánské university, filadelfské nemocnice a dvou pracovišť italských. Zatím jsou k dispozici výsledky zákroku u tří pacientů ve věku 19, 26 a 26 let.
Před vlastním provedením pokusů na lidech panovaly obavy, zda injekce upravených adenovirů, jejichž infekční povaha se využívá jako nosič té správné informace, nevyvolá v oku nějaké záněty, jež by situaci zhoršily. Nestalo se tak. Genová terapie LCA genem byla do jisté míry úspěšná.
Subjektivně všichni pacienti hlásí u oka, které jim bylo léčeno zlepšení. Objektivní testy dokládají, že oči prakticky slepých osob se po zákroku staly na světlo třikrát citlivější. Slepí pacienti se tak alespoň mohou nyní v prostoru orientovat podle světla. K celkovému navrácení zraku to zatím bohužel nestačilo.
Lékaři jsou přesvědčeni, že pokud by se zákrok prováděl u mladších lidských pacientů, výsledky by byly lepší.
Pramen: University of Pennsylvania
Genová terapie slepoty slaví úspěch
Autor: Jaroslav Petr (19.08.2009)
Diskuze:
naco se prplat s gmo lidmi
mikjs,2008-05-03 23:35:03
lepsi a rychlejsi je delat kyborgi . To co nefunguje se proste vymeni. Akorat nejaky hnidopich by mohl namitat, ze kdyz se vymeni mozek, jestli je to este jeden ten stejny jedinec. Ale co porad se najou nejaky kverulanti kteri nam hati cestu za svetou budoucnosti.
nula
Pepan_s,2008-04-30 21:02:52
jenom hnidopich: slepim lidem se 3X zvysila citlivost na svetlo, takze 0 X 3 je 3??
Ale no tak!
Marta,2008-04-30 21:46:12
Pepane slepý se píše s tvrdým "Y". Další tvoje mýlka je, že si myslíš, že slepý člověk má "O" optických vjemů. To je samozřejmě nesmysl. Právě u této poruchy sítnice jde o to, že dráhy i mozková centra pracují (to byla ostatně podmínka zařazení do operačního programu). Množství vjemů je ale podprahové a tak i když od sítnice nějaké ty vzruchy do mozku jdou, jedinec je přesto slepý.
Marta,2008-04-30 19:24:43
Nevím proč tomuto článku dáváte jedničky. Vždyť ti neznabozi z těch ubožáků udělali gmo!
Teď mají v těle DNA, kterou jejich těla neměla... Já bych je dala hned do karantény.
...
káča,2008-05-01 13:05:21
nevim nevim, ale kdybych si mela vybirat mezi slepotou a "pospinenim" sveho tela cizi dna, moc rozmyslet bych se nemusela. a neco mi rika, ze ani ti "ubozaci" si stezovat nebudou.
Zatím se zdá, že problematika genové léčby
kirast,2008-04-30 07:58:30
je tak složitá, že úspěšné genové terapie příjdou až za mnoho let. Doufám, že stejně jako při prvním čtení lidského genomu dojde k akceleraci výzkumných metod a úspěšných léčebných postupů se dočkají již dnešní generace nemocných.
Diskuze je otevřená pouze 7dní od zvěřejnění příspěvku nebo na povolení redakce
