Spletitý nitrobuněčný svět molekul RNA může být rozvrácen dávkou „léčebné“ RNA.

Nedávný londýnský průšvih s klinickými zkouškami nového léku, při kterých se potácela na vratké hranici mezi životem a smrtí hned šestice dobrovolníků, jasně dokazují, že předběžné testy léků a léčebných postupů na zvířatech jsou nezbytné. Ať už o tom ochránci zvířat říkají cokoli.

Zvětšit obrázek

Léčivé RNA jsou velkou nadějí pro léčbu nádorových onemocnění…

Znovu se to potvrdilo při testech bezpečnosti tzv. interferující RNA, která dokáže „umlčet“ gen tím, že zajistí „sešrotování“ RNA, jež se podle tohoto genu v buňkách vyrábí. V té chvíli se podle RNA nevyrábí ani příslušný protein a gen jako kdyby nebyl. Dá se tak útočit na geny, jež v „pomatení písmen genetického kódu“ páchají nádorové bujení, stejně jako na geny nebezpečných bakterií nebo virů.

V současnosti už probíhají klinické zkoušky s léčbou pomocí interferující RNA u zrakového onemocnění zvaného makulární degenerace a při infekci dětí tzv. respiračním syncytiálním virem. V přípravné fázi jsou klinické zkoušky zacílené na potlačení viru HIV.

Zvětšit obrázek

… i v boji s virem HIV.

Vědci ze Stanfordovy university ale zjistili při testech na myších vážnou komplikaci. Interferující RNA zabíjí. Velká dávka „léčebné“ RNA může zničit bílé krvinky ze skupiny T lymfocytů a to má vážné následky. Tým vedený Dirkem Grimmem testoval 49 různých „léčebných“ RNA. Plných 36 bylo vysoce toxických a 23 z nich myši spolehlivě zabíjelo.
Mechanismus, kterým „léčebná“ RNA buňky zabíjí, je zřejmý. Nadělá zmatek v jemném předivu „regulačních“ molekul RNA (tzv. mikroRNA), které jsou buňce vlastní a které buňka využívá k řízení životně důležitých pochodů.

Některé „léčebné“ RNA jsou však i ve vysokých dávkách překvapivě neškodné. Vědcům zatím není jasné, čemu za to tyto molekuly  vděčí. Pochopení téhle zákonitosti by posunulo vývoj „léčebných“ RNA o hodný kus vpřed. Naštěstí zatím dopadají klinické zkoušky dobře alespoň v tom ohledu, že při nich nedochází k nežádoucím vedlejším afektům, jaké pozoroval Grimmův tým na myších.

Pramen: Nature