Zvětšit obrázek

Antitrombin

Londýnská European Medicine Agency neschválila do používání lék ATryn určený k prevenci tvorby nebezpečných krevních sraženin. Pro americkou firmu GTC Biotherapeuticals je vyrábějí kozy, kterým genetici vnesli do dědičné informace lidský gen pro bílkovinu zvanou anti-trombin.

Zvětšit obrázek

Současné antitrombiny se vyrábějí většinou z krve dárců.

 Kozy vylučují lidský anti-trombin v mléce, z kterého se bílkovina čistí pro použití u pacientů ohrožených tvorbou krevních sraženin.

Jen v Británii by mohl lék každoročně pomoci asi 10 000 pacientům. Tito lidé mají narušen vlastní gen pro anti-trombin a jsou náchylní k tvorbě krevních sraženin, jež jim mohou následně ucpat životně důležité cévy. Obvykle užívají léky, které potlačují srážení krve. V některých situacích, např. při chirurgickém zákroku nebo při porodu, ale musejí léky vysadit. Pak jsou odkázáni na podávání anti-trombinu  získávaného z lidské krevní plasmy. To  s sebou však nese zvýšené riziko přenosu některých nákaz, v Británii například lidské varianty „nemoci šílených krav“ (tzv. nová varianta Creutzfeldt-Jakobovy choroby, která už byla nejméně ve třech případech přenesena krevní transfuzí).

Zvětšit obrázek

Kozy produkující antitrombin

Anti-trombin lze získávat ze savčích buněk, do jejichž dědičné informace byl vnesen příslušný lidský gen a které jsou ve velkém množeny ve velkých bioreaktorech. Takto produkovaný anti-trombin je sice ze zdravotního hlediska bezpečný, ale je zároveň i velice drahý. Koza s lidským genem v roli „živého bioreaktoru“ je stokrát a ž tisíckrát lacinější.

Společnost GTC Biotherapeuticals pracovala na „živých bioreaktorech“ patnáct let. Finální fáze projektu ale probíhala velice rychle. Kozy, která dojí mléko s lidským anti-trombinem, získali vědci během 18 měsíců. Za další rok už měli od každé z koz množství anti-trombinu, k jehož získání  by bylo zapotřebí 90 000 odběrů lidské krve. Společnost prověřila lék při operaci  dvanácti pacientů a při devíti porodech. European Medicine Agency to ve svém zamítavém verdiktu označila za nedostatečný počet. Navíc požaduje, aby byla u všech pacientů prověřena reakce imunitní obrany na podaný lék.

Zvětšit obrázek

Nizozemská firma Pharming se snad dočká úspěchu se skotem produkujícím v mléku lidský laktoferin. Na snímku je „zakladatel“ chovu „živých bioreaktorů“ býk Herman a jeho dcery.

Není to zdaleka první neúspěch „živých bioreaktorů“. V roce 2002 se dostala do velkých obtíží britská společnost PPL Therapeutics, jejíž geneticky modifikované ovce produkovaly v mléce lidský alfa-1-antitrypsin využívaný k léčbě rozedmy plic. U léku se projevily při klinických zkouškách nežádoucí vedlejší účinky. Německý farmaceutický koncern Bayer proto odstoupil od smlouvy na odběr mléka „živých bioreaktorů“ z PPL Therapeutics. Společnost, která stála i u vzniku slavné ovce Dolly, se dostala do existenčních potíží. Stejným peklem si prošla i nizozemská společnost Pharming, která získala skot produkující v mléce lidský laktoferin. Tuto bílkovinu lze využít k léčbě střevních infekcí a pro výrobu dětské výživy. Ta ale nakonec „vstala z mrtvých“ a očekává verdikt o povolení svého laktoferinu od americké Food and Drug Administration na sklonku letošního roku.

Ze hry nevypadla ani GTC Biotherapeuticals, která se proti rozhodnutí  European Medicine Agency odvolala. Pokud neuspěje, pokusí se o schválení anti-trombinu po provedení dodatečných testů.

Pramen: European Medicine Agency, GTC Biotherapeuticals


Poznámka
Dodatečně po vyjití článku byl s odstupem několika měsíců lék "na druhý pokus" schválen. Pro využívání GMO v praxi to znamená velký posun.
Na trhy členských států EU se lék (ATryn) dostane začátkem roku 2007.
http://www.emea.europa.eu/humandocs/Humans/EPAR/atryn/atryn.htm